Layla Richards è la prima persona al mondo salvata dall’editing genico

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Nel novembre 2015, la vita di una persona (la bimba Layla Richards) veniva salvata per la prima volta grazie all’editing genico, ovvero l’alterazione del DNA delle cellule grazie a strumenti molecolari.

Layla fu colpita dalla leucemia alla tenera età di 1 anno, e purtroppo la sua sorte sembrava segnata  dopo il fallimento delle terapie tradizionali.

I suoi genitori tuttavia non si arresero e diedero il permesso ai medici di tentare una tecnica sperimentale di terapia genica, utilizzando le cellule di un donatore modificate geneticamente. Nel giro di un mese, le nuove cellule avevano ucciso tutte le cellule tumorali nel midollo osseo della giovane paziente; oggi, a distanza di un anno, Layla è ancora in salute e vive con i suoi genitori nel Regno Unito.

Terapia sperimentale

La malattia di Layla, leucemia linfoblastica acuta, causa problemi al sistema immunitario, poiché le cellule tumorali nel midollo osseo rilasciano un gran numero di cellule immunitarie immature nel sangue.

Il trattamento solitamente prevede la “distruzione” del vecchio sistema immunitario tramite chemioterapia (per uccidere le cellule tumorali), ed un trapianto di midollo osseo per creare un nuovo sistema immunitario.

La terapia tuttavia non è efficace al 100% in tutti i pazienti, e Layla dimostrò di essere uno dei pazienti sfortunati.

“Arrivati a questo stadio, di solito non c’è più nulla da fare.” ha affermato l’immunologo Paul Veys, che ha seguito il caso.

Ma i genitori di Layla non si sono persi d’animo, ed hanno provato una nuova terapia.

Terapia genica

L’idea è di prelevare le cellule immunitarie dal corpo del paziente, modificarle geneticamente in modo che attacchino le cellule tumorali e inserirle di nuovo nel suo corpo.

Per esempio vengono prelevate le cellule T-killer, che ci proteggono dal cancro, e aggiungendo al loro interno un nuovo gene (CAR19), è possibile fare in modo che uccidano le cellule tumorali della leucemia, poiché diventano sensibili ad una proteina chiamata CD19 presente sulla loro superficie.

Con Layla tuttavia l’approccio è stato diverso: la piccola paziente ormai aveva troppi pochi linfociti T-killer da modificare, e non avrebbe funzionato.

Sono state quindi utilizzate cellule provenienti da un donatore esterno, modificate geneticamente per renderle compatibili con il corpo di Layla.

Normalmente, i linfociti T-killer di un donatore si possono usare su un altro paziente soltanto se questo è completamente compatibile a livello genetico; se non lo è, sopraggiungeranno reazioni di rigetto verso l’ospite, in cui i linfociti riconosceranno il corpo come estraneo e cominceranno ad attaccarlo.

L’editing genico permette invece di modificare i linfociti T-killer del donatore e renderli disponibili per ben CENTINAIA di pazienti, una cosa prima impensabile. E’ stata proprio questa tecnica utilizzata con la piccola Layla, che dopo un mese non presentava più tracce della leucemia grazie alle cellule ingegnerizzate.

Forbice molecolare

Il caso di Layla risale ormai ad un anno fa, e nel frattempo sono stati compiuti enormi progressi; l’editing genico presuppone l’utilizzo di “forbici molecolari”, ovvero molecole in grado di tagliare pezzi del DNA per sostituirli con altri, o disattivare dei geni.

Attualmente il metodo più efficace è CRISPR, che permette di compiere operazioni un tempo lunghe e faticose in poche settimane.

Nuovi trial clinici sono in corso, oltre che per le leucemie, anche per i tumori solidi, e si aspettano con ansia i risultati.

https://mic.com/articles/135629/gene-editing-the-future-of-cancer-treatment-is-here-and-its-really-saving-lives#.TuDdIQJIc

https://www.newscientist.com/article/dn28454-gene-editing-saves-life-of-girl-dying-from-leukaemia-in-world-first/